美国首个基因疗法获FDA批准 青少年白血病或有望治愈

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来源：美国新闻速递（http://www.usnewsexpress.com）
艾芮 洛杉矶讯

美国首个基因疗法获批，青少年白血病或可能治愈（美联社）

美国食品药物管理局（FDA）30日宣布，批准美国首个癌症基因疗法，用于治疗患有特定种类白血病的青少年。基因疗法研究已经持续了数十年，这次终于获得FDA批准，也成为医学界的里程碑，癌症患者和其他重大疾病患者有望通过前沿治疗手段，获得治愈。
FDA局长Scott Gottlieb表示，人类已经进入医疗创新前沿的新时期，对患者自身的细胞进行重组编程可以赋予对抗致命癌症的能力。基因和细胞疗法等新技术有可能治愈以往难以治疗的疾病，FDA致力于加快这些有潜力挽救病人生命的突破性治疗方法的审批程序。
FDA批准诺华公司（Norvatis）的Kymriah，治疗青少年急性淋巴性白血病。Kymriah是一种定制免疫疗法，每个病人都会获得定制的疗程。病人在医院分离出数以百万计的T细胞，这是一种白血球细胞，通常被认为是人体免疫系统的卫士。T细胞冷冻后送到诺华药厂的工厂，解冻后用基因工程改造，赋予这些细胞杀死癌细胞的能力，然后再冷冻送回医院。经过处理和强化的T细胞注射回病人体内后，会开始分裂复制并对抗癌细胞，一个T细胞可以摧毁多达十万个癌细胞。
63名参与Kymriah研究的患者，之前接受了其他治疗方法后都不见起色，时刻面临死亡，但接受Kymriah治疗后，有52人病情得到缓解，甚至有治愈的可能，只有11个人死亡。
但Kymriah同时也可能有潜在的严重副作用，如细胞激素释放症候群（CRS）出现的高热和流感症状，以及神经系统反应，都可能危及患者生命。其他的副作用还包括低血压、急性肾损伤、肺水肿、心力衰竭等。
急性淋巴细胞白血病是美国最为常见的儿童癌症，每年约有3100名21岁以下的青少年与儿童患病，Kymriah被批准治疗这种疾病最常见的类型，而且只能针对最初治疗没有效果的患者。